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The Best Target & The Best Chemical

PHI-101-001

PHI-101-001은 불응성/재발성 급성골수성백혈병(AML)의 치료약물로, 글로벌 경쟁약물 대비 높은 안전성과 기존 FLT3 저해제의 저항성에 대비하는 차별적 효능을 갖춘 “Best-in-Class” 차세대 FLT3 저해제입니다. 현재 호주, 한국, 스페인등 글로벌 임상시험 1상을 진행하고 있습니다.

개발 배경
  • 전체 AML환자 중 25%~35%에서 FLT3-ITD 돌연변이 발견

  • 저항성 돌연변이 치료가능한 차세대 FLT3 저해제 개발 필요

PHI-101-001

FLT3 / ITD+TKD (D835, F691) 돌연변이에 대한 전세계 유일한 직접 저해 작용기전 치료제

  • 높은 유효성 : 2배 이상의 수명 기간 연장
  • 낮은 독성과 혈액 내 안정성
  • 환자 수 1.4만명
  • 시장 규모 $2.5B (2025) 목표시장
    • FLT3 돌연변이 환자
    • 1세대치료제 내성 재발 환자
    • 65세이상 콤비치료 환자

출처 : DRG, 2019

  • ASP2215, Gilteritinib
    (Astellas Pharma.)

    APPROVED
    • FLT3 & AXL 이중 저해제, 임상3상에서 34%의 반응률
    • 임상3상에서 30.5% 재발 (96% 4주이내), 주요 재발원인은 FLT3 F691 저항성 돌연변이
    • FLT3-ITD와 D835 돌연변이에 대해서만 일본, 미국 FDA 허가
  • Midostaurin
    (Novartis)

    APPROVED
    • FLT3-ITD를 보유한 AML 환자에 효능, kinase에 대한 비선택성이 다른 부작용으로 이어질 가능성이 매우 높음(임상 용량 40mg)
    • 단독 투여 시 임상시험에서 낮은 효능
    • 단독 치료제가 아닌 병용투여로 미국 FDA 허가
  • Quzartinib(AC-220)
    (Ambit Biosciences)

    임상 3상
    • 임상 1상 시험 이후 Astellas에 기술 이전 (USD 3.9억 달러) FLT3-ITD외의 점돌연변이중 TKD(D835V,D835Y)와
    • Gatekeeper(F691L) 돌연변이를 보유한 AML 환자의 치료 효능 저하
    • 데이터 신뢰성 및 약물 효능 대비 부작용 우려로 미국 FDA에서 NDA 승인 거절 통보
  • Crenolanib
    (AROG Pharma.)

    임상 3상
    • FLT3에 대한 선택성과 활성이 높은 저해제로서 Quizartinib에 내성이 있는 돌연변이인 D835V에 대해서도 높은 활성 보임
    • FLT3-ITD F691L 돌연변이에 대한 활성은 보고되지 않음
    • TID 복용의 임상 진행 중
  • Life-Span
    동물시험 결과

    FLT3-ITD 돌연변이
    동물모델에서
    우수한 생명연장 효능

  • Bioluminescence
    동물시험 결과

    FLT3-ITD/F691L+D835Y
    동물모델에서 경쟁약물대비
    강력한 효능

  • AML 환자
    샘플 실험 결과

    AML 환자샘플에서
    경쟁물질 대비 강력한 활성

  • GLP
    독성시험 결과

    GLP독성에서 경쟁약물대비
    2.5배 우수한 안전성